Schéma : La présence d'une altération spécifique des gènes des récepteurs des facteurs de croissance des fibroblastes (FGFR) – appelée fusion – dérégule les voies de signalisation des FGFR et entraîne la croissance du cancer. Debio 1347 est un puissant inhibiteur sélectif des FGFR.

Cette étude recrutera des patients atteints de tumeurs à un stade avancé ou métastatiques, dont les cellules présentent des altérations spécifiques du gène FGFR, à savoir des fusions des gènes FGFR1, FGFR2 ou FGFR3. L'objectif de l'étude est de déterminer si Debio 1347 peut apporter un bénéfice aux patients atteints de tumeurs présentant une fusion de FGFR.

«Jusqu'à présent, les traitements anticancéreux ont été approuvés sur la base de l'emplacement de la tumeur et du stade du cancer. L'étude clinique FUZE a été conçue sur la base d'une altération génétique spécifique de la tumeur, plutôt que de son emplacement. Une telle approche, indépendante du type de tumeur, pourrait ainsi profiter aux patients cancéreux présentant une altération génétique rare, comme une fusion de FGFR. Nous nous engageons à appliquer une approche thérapeutique innovante guidée par des technologies sophistiquées afin de répondre à des besoins encore non pris en charge, dans l'intention d'améliorer l'état de santé et la qualité de vie pour les patients cancéreux.»
- Claudio Zanna, Directeur médical chez Debiopharm International SA

Debio 1347, administré par voie orale, est un nouvel inhibiteur ATP compétitif hautement sélectif des FGFR1, 2, 3. Les résultats de la Phase I ont montré que Debio 1347 pouvait être bénéfique aux patients atteints de tumeurs solides présentant des altérations de la voie FGFR. Debio 1347 est destiné à devenir un traitement personnalisé qui sera développé avec un test de diagnostic associé.
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Main objective of the trial:
To assess the efficacy of Debio 1347 in terms of ORR in subjects with solid tumors harboring FGFR1-3 gene fusion/rearrangement.

Secondary objectives of the trial:
1. To evaluate the efficacy of Debio 1347 in terms of DoR, DCR, PFS and OS.
2. To assess the safety of Debio 1347.
3. To assess exposure-response relationships vs efficacy and safety (notably QTcF).

Three cohorts will be included consisting of subjects with biliary tract cancer (Cohort 1), urothelial cancer (Cohort 2) and all other solid tumor histologies not included in Cohorts 1-2 such as NSCLC, head and neck cancer, thyroid cancer, oral cancer, breast cancer, prostate cancer and others but excluding primary brain tumors (Cohort 3).