Schéma : Objectifs:
Cette étude a pour objectif d’évaluer le rapport bénéfice-risque du ponatinib dans son utilisation courante en fonction de l'histoire thérapeutique des patients atteints de LMC.
L’état de santé du patient sera évalué durant une période de 24 mois. Le choix des dates des évaluations intermédiaires sera laissé à la discrétion de l’investigateur. Il est prévu qu’elles interviennent approximativement tous les 3 mois la première année et tous les 6 mois l’année suivante.

- L’efficacité sera évaluée en fonction des réponses hématologiques, cytogénétiques et moléculaires et sur la durée de survie (globale et sans progression).
- La tolérance sera évaluée par le recueil des évènements indésirables


Schéma de traitement:
Dosage et Administration: la posologie du ponatinib sera fixée par le médecin investigateur.
Le traitement devra être poursuivi tant que le patient ne montrera pas de signe de progression de la maladie ou qu’une toxicité inacceptable ne se manifestera pas.
L’investigateur aura la possibilité d’interrompre le traitement ou de réduire les doses en cas d’évènement indésirable lié au produit.


Critère principal:
• Pour les patients en phase CP-CML : Pourcentage de réponse cytogénétique complète ou partielle après initiation du traitement de l’étude
• Pour les patients en phase AP-CML ou BP-CML : Pourcentage de réponse hématologique complète

Critères secondaires:
• Proportion de patients en phase CP-CML obtenant une réponse hématologique complète
• Proportion de patients en phase AP et BP obtenant une réponse cytogénétique majeure (complète + partielle)
• Proportion de patients obtenant une réponse moléculaire majeure et/ou une réponse moléculaire profonde : MR3 ou MR4 ou MR4.5 ou MR5
• Délai de la réponse (ainsi que définie dans le critère principal)
• Durée de la réponse
• Délai de progression (CP à AP‐CML ou AP à BP‐CML)
• Réduction de dose (après réponse) dans chaque cohorte, niveau de réponse au moment de la réduction de dose et maintien de la réponse après réduction de dose
• Taux de progression vers la phase accélérée (AP-) ou blastique (BP-) de la LMC
• Survie sans progression (PFS)
• Survie globale (OS)

Critères dévaluation de la tolérance:
L’évaluation de la tolérance comprendra un examen clinique et une analyse des données biologiques Les critères d’évaluation sont les suivants:
• Fréquence des évènements indésirables graves et non graves (classés selon le NCI CTCAE, v4.0.) et plus particulièrement, fréquence des évènements occlusifs veineux et artériel,
• Fréquence des arrêt temporaires de traitement dû aux évènements indésirables
• Fréquence des réduction des doses (avant la réponse)
• Fréquence des arrêt du traitement
La tolérance fera l’objet d’une analyse globale et d’une analyse stratifiée en fonction des doses administrées