Etude : MAPPYACTS /



ATTENTION : pour chaque essai clinique, les éléments affichés ci-dessous ne sont pas exhaustifs, et le protocole fourni par le promoteur reste l’unique document à consulter pour mener à bien un essai clinique sur centre. Pour plus d'informations, contactez le référent du territoire concerné.


Acronyme
Nom
Traitement
Type d'étude
MÀJ
Présentation de l'étude
Acronyme : MAPPYACTS

Nom :

Traitement :

Type d'étude : Hors ciblage moléculaire

Dernière MÀJ : 25/11/2019
Titre
Spécialité(s)
CIM10 - Localisation(s)
Informations principales
Titre : Etude multicentrique, preuve de concept visant à la stratification thérapeutique au moyen de la génomique à haut débit « mappyacts » chez des enfants ayant des tumeurs pédiatriques réfractaires ou récurrentes.

Spécialité : Tissus lymphoïde, hématopoïétique et apparentés
Localisation : C95 - Leucémie à cellules non précisées

Spécialité : Toutes tumeurs solides
Localisation : C - Toutes localisations
Schéma
Phase
Stade
Ligne(s)
Informations complémentaires
Schéma : schéma de l'étude:
Il s’agit d’une étude de preuve de concept et multicentrique.

L’étude se décompose en 4 étapes :
1 - Signature du consentement et screening du patient.
2 - Biopsie ou résection de la tumeur et prélèvement sanguin.
3 - Analyse moléculaire et bio-informatique par le séquençage haut débit d’exome et le séquençage de l’ARN du tissu tumoral pour obtenir des données sur le profil génomique et les caractéristiques biologiques des tumeurs. À titre exploratoire, des analyses de méthylation haut-débit, des profils d’expression de miRNA et d’immunomarqueurs / modulateurs sont faites pour détecter des nouveaux événements qui peuvent être pertinents et pour mieux comprendre l’évolution de la tumeur.
4 - Interprétation des données d’altérations génétiques et recommandation d’une stratégie thérapeutique lors d’une réunion pluridisciplinaire thérapeutique de biologie moléculaire, à laquelle vont participer des chercheurs ou biologistes, des bio-informaticiens, des experts des plateformes techniques, des anatomo-pathologistes et des oncologues pédiatriques.
Les résultats les plus importants sont discutés au cours de la réunion hebdomadaire de concertation pluridisciplinaire pédiatrique interrégionale (RCPPI) avec les oncologues pédiatriques impliqués à l’étude.

Ensuite le patient peut être inclus dans une étude thérapeutique ou recevoir une thérapie ciblée sous réserve d’obtenir une autorisation temporaire d’utilisation nominative. Dans ce cas, les patients sont suivis pour l’évaluation de la réponse au traitement, la survie sans progression et la survie globale.


Objectif principal:
Fournir un profil moléculaire des tumeurs pour les ¾ des patients présentant une maladie récurrente ou réfractaire et de faire bénéficier d’un nouveau médicament ciblé à plus de la moitié des enfants inclus dans l’étude.

Objectifs secondaires:
- Évaluer la faisabilité, la sécurité et la tolérance d’une intervention volontaire (biopsie / chirurgie), de l’analyse moléculaire et de l’allocation d’un traitement.
- Évaluer le taux de réponse objective, la survie sans progression du traitement attribué au cours de la réunion de concertation pluridisciplinaire de l’étude clinique, selon la décision du traitement (traitement stratifié ou non).
- Déterminer la survie globale selon la décision du traitement (traitement stratifié ou non).
- Explorer la faisabilité et obtenir des informations significatives grâce aux plus nouvelles technologies à haut débit pour la stratification du traitement.
- Identifier des altérations actionnables.
- Explorer, développer et valider des potentiels biomarqueurs et des algorithmes pour hiérarchiser des événements oncogéniques dans les voies d’activation des maladies pédiatriques et les mécanismes de résistance aux médicaments pour des résultats orientés par des données biologiques.
- Déterminer la caractérisation des tumeurs par un profil secondaire de méthylation additionnel, un profil de miRNA et une exploration immunomodulatoire, pour augmenter la surveillance de la biologie de la tumeur et les possibles mécanismes impliqués dans la réponse ou la résistance tumorale.

Phase : NA

Stade : Localisé à Métastasique

NA
Informations libres de droit
Critères d'inclusion
Critères de non-inclusion
Informations libres de droit
Critères d'inclusion et de non-inclusion
Critères d'inclusion : - Age ≥ 6 mois et ≤ 18 ans.
- Tumeur solide ou leucémie confirmée récurrente ou résistante au traitement standard.
- En cas de tumeur solide, la lésion doit être accessible pour une biopsie ou résection chirurgicale.
- Espérance de vie > 3 mois, indice de Karnofsky ≥ 70% pour les patients > 12 ans, échelle de Lansky ≥ 70% pour les patients ≤ 12 ans.
- Fonction hématologique : polynucléaires neutrophiles > 1 x 109/L, plaquettes > 100 x 109/L, hémoglobine > 8 g/dL.
- Fonction hépatique : bilirubine ≤ 1,5 x LNS, transaminases
- Fonction rénale : créatininémie 1,5 x LNS selon l’âge, la clairance de la créatinine doit être > 70 mL/min.
- Consentement éclairé signé par le patient ou les parents ou le représentant légal et assentiment de l’enfant mineur pour réaliser des biopsies, des chirurgies, des analyses moléculaires de la tumeur et des prélèvements sanguins.

Critères de non-inclusion : - Infections non contrôlées qui ne répondent pas aux antibiotiques, antiviraux ou antifongiques.
- Autre maladie concomitante ou anomalie dans un examen de laboratoire qui peut interférer avec l’interprétation des résultats de l’étude, qui peut supposer un risque pour la réalisation d’une biopsie ou une chirurgie et qui à jugement de l’investigateur peuvent faire le patient inapproprié pour l’étude.
- Métastases du système nerveux central symptomatiques ou progressives.
- Tumeur maligne autre que celle traitée dans cette étude sauf des maladies qui ont été guéris et n’ont pas eu de récurrence dans les 3 ans précédents à l’inclusion.
- Troubles de coagulation qui peuvent empêcher une biopsie ou une chirurgie.
- Présence d’une toxicité de grade CTCAE ≥ 2 (sauf alopécie, ototoxicité, lymphopénie qui ne sont pas exclus si grade ≤ 3) due à une thérapie anticancéreuse précédente.
NCT
Promoteur
Coordonnateur
Informations relatives au promoteur
NCT :
NCT02613962
Promoteur :
INSTITUT GUSTAVE ROUSSY
Type de sponsor : Institutionnel
INSTITUT GUSTAVE ROUSSY
94800 VILLEJUIF

Coordonnateur :
Docteur Birgit GEOERGER
Centre investigateur
Investigateur
TEC / ARC / IDE
État
MÀJ
Informations relatives aux investigateurs
Centre investigateur :
Centre Hospitalier Universitaire de Lille - 2 Avenue Oscar Lambret - 59000 LILLE

Investigateur :
Docteur Françoise MAZINGUE

TEC / ARC / IDE :
Amandine GORALSKI
amandine.goralski@
chru-lille.fr
03.20.44.60.58

Ouverture de l'essai : OUVERT

MAJ : 25/11/2019